原标题：2020年全球最具创新力十大生物技术公司名单出炉，新药研发领域占5家！

▎医药观澜 /报道

自2008年以来，美国知名商业媒体《快公司》（Fast Company）每年都会发布“全球最具创新力的50家公司”名单，以表彰他们所做的贡献。美国当地时间3月10日，2020年度的“全球最具创新力的50家公司”名单正式出炉。在生物技术领域，今年有10家公司入选， 其中有5家公司是因为开发出了里程碑意义的创新疗法，或者正在用创新技术来帮助人类攻克疾病。本文中，医药观澜将带您走进这5家企业，看看它们的创新是如何改变，亦或者将如何改变患者的生活。

1. 默沙东（MSD）

入选原因：向刚果供应埃博拉病毒疫苗

埃博拉病毒病（Ebola virus disease，EVD）是一种罕见但严重的疾病，具有传染性，可以通过与被感染的野生动物或患者的血液、体液以及组织接触传播，引起人类产生埃博拉出血热的烈性传染病，有很高的死亡率。2014-2016年，EVD在西非国家出现大爆发，超过11000名患者因为EVD而去世。从2018年8月开始，刚果共和国（DRC）爆发了历史上第二次致命的埃博拉疫情。

在2014年致命的埃博拉病毒爆发期间，默沙东公司开始寻找比“更多的手套和漂白剂”更好的解决方案。该公司从New Link Genetics公司获得了一种病毒疫苗的许可，并开始迅速开发、生产和供应这种疫苗，向刚果运送了25万多剂疫苗，以抗击最近的疫情大爆发。在那里，默沙东的埃博拉病毒疫苗Ervebo已被证明可以使埃博拉病毒暴露人员死亡率降低至少88％。

Ervebo是一种经过基因工程改造的减毒活疫苗，由改造过的水疱性口炎病毒（VSV）和埃博拉病毒表面的重要糖蛋白组成。2019年11月，Ervebo在欧盟有条件批准上市。随后在12月，美国FDA也批准Ervebo疫苗上市，用于预防在18岁以上的人群中预防由于扎伊尔埃博拉病毒（Zaire ebolavirus）感染导致的埃博拉病毒病， 这是首个获得FDA批准的预防埃博拉病毒病的预防性疫苗。

2. Sage Therapeutics

入选原因：开发出世界上首款治疗产后抑郁症的药物

产后抑郁症是与生产相关的一种独特的严重抑郁疾病，它通常在一部分孕晚期妇女或者在分娩四周内出现，可能给妇女和她的家庭带来灾难性的后果，包括严重功能缺失、情绪压抑或失去对新生儿的兴趣等等。Sage公司旗下创新药Zulresso（brexanolone）的出现，使患者看到了希望。

研究发现，GABAA受体和NMDA受体分别起到抑制和刺激大脑神经元产生神经冲动的作用，这两种受体活性之间的失衡是导致抑郁症等多种精神疾病的原因。 Sage 公司开发的Zulresso是一种GABAA受体的别构调节剂，它可以调节神经突触内和突触外GABAA受体的功能，对神经递质受体的别构调节能够将受体活性调节到不同水平，而不是完全激活或者抑制受体。在美国和欧洲，Zulresso分别获得了FDA授予的突破性疗法认定和EMA授予的PRIME药品认定。

2019年3月，Zulresso获得美国FDA批准上市，用于治疗产后抑郁症（PPD）患者，这是人类历史上获批的首款治疗产后抑郁症的创新药。临床试验数据表明，在接受Zulresso 60小时的静脉注射后，患者的症状立即得到缓解。目前，SAGE公司正在致力于使用别构调节剂来治疗不同类型的中枢神经系统疾病。除了这款获批的Zulresso以外，SAGE公司还有一款治疗重度抑郁症（MDD）的在研药物SAGE-217，该药物已于2018年获得美国FDA颁发的突破性疗法认定，目前正在临床试验阶段。

3. Vertex Pharmaceuticals

入选原因：改善囊性纤维化患者的呼吸

囊性纤维化（CF）是一种由于编码囊性纤维化跨膜电导调节因子（CFTR）的基因发生突变，导致CFTR蛋白缺失或功能缺陷引起的遗传病。 CFTR 基因中有约2000个已知的突变，CFTR蛋白的功能缺陷或缺失导致许多器官细胞中盐和水的流入和流出不均衡，在肺部会造成异常粘稠的粘液积聚，引起慢性肺部感染和进行性肺损伤，并最终导致死亡。作为一种罕见的、缩短寿命的遗传性疾病，在北美、欧洲和澳大利亚，囊性纤维化约影响了7.5万人，患者的预期寿命约为44岁。但是，随着Vertex 公司Trikafta（elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor和ivacaftor）的到来，这一情况将逐渐得到改变。

Trikafta是Vertex公司开发的一种创新疗法，有三种有效成分构成：其中elexacaftor是新一代CFTR蛋白矫正剂，它用于恢复携带F508del突变的CFTR蛋白的功能，从而改善CF患者的呼吸功能；tezacaftor可以通过增加CFTR蛋白转运到细胞表面的水平来增强CFTR蛋白功能，而ivacaftor可以通过延长细胞表面CFTR蛋白的开放时间来提高缺陷型CFTR蛋白的功能。

2019年10月，美国FDA批准Trikafta上市，治疗年龄12岁以上的囊性纤维化（CF）患者。对于囊性纤维化患者和他们的家人，以及Vertex公司而言， Trikafta的获批都是一个里程碑，因为这款突破性疗法具有治疗90%囊性纤维化患者的潜力。在有400多名患者参加的试验中，与安慰剂相比，Trikafta使患者的肺功能提高了13.8%，减少了住院治疗，提高了患者的生活质量。 Trikafta已入选《科学》杂志2019年“年度突破”名单。

4. Intermountain Healthcare

入选原因：发起了最大的单种群基因组学研究

2019年6月，非营利健康医疗集团Intermountain Healthcare与安进（Amgen）子公司deCODE Genetics达成合作，双方联手开展一项名为“HerediGene: Population Study”的研究，该研究将收集、分析50万份来自美国犹他州患者的DNA样本， 是有史以来最大的单种群基因组学研究。这些数据有望帮助研究人员开发新药，从而为研究某些特定疾病提供思路。

在早先的新闻稿中，Amgen的研发执行副总裁David Reese博士曾表示 ，这项合作有希望能够解决生物医药行业目前面临的两个核心问题：第一是提高药物开发成功率；第二是缩短药物开发的周期。从实验室诞生想法到药物获得上市许可平均需要12到14年，安进公司相信遗传学研究将成为未来药物开发的基石，不过安进特别强调，这里指的是肿瘤学以外的疾病。deCODE的创始人兼首席执行官Kari Stefansson博士也表示，这项独特的合作有助探索一些当前社会最让人备感无力的疾病，让deCODE和安进得以加速开发出能够治疗正确疾病的新药。

5. AbCellera

入选原因：用新技术加速寻找对抗疾病的抗体

AbCellera是一家致力于通过合作发现和开发下一代治疗性抗体的公司。 该公司的核心技术是一种高通量的微流体平台，它使用微型化的化验方法来筛选来自任何物种（包括直接来自人类患者）的数百万个个体免疫细胞的抗体。结合AbCellera强大的抗体可视化和探索软件Celium™，该平台可以快速地深度搜索和分析自然免疫系统，提供各种高质量的抗体候选药物。通过与合作伙伴的合作，AbCellera将其技术应用于治疗各种疾病领域，包括癌症、神经退行性变、疼痛、纤维化和代谢紊乱，以产生尚未满足需求的候选治疗方案。

AbCellera对当前导致COVID-19的冠状病毒（SARS-CoV-2）爆发的反应就是其创新方法如何应对现实挑战的一个例子。AbCellera正在领导着一个由美国国防高级研究计划局（DARPA）倡议的大流行预防平台（P3）计划，该计划旨在建立强大的大流行应对技术平台，能够在分离出未知病毒病原体60天内开发出适用于现场的医学对策。 作为该计划的一部分，AbCellera正在研究发现SARS-CoV-2中和抗体，这些抗体最终可用于阻止引起COVID-19的冠状病毒的传播。

我们祝贺这5家企业入选2020年度全球最具创新力的生物技术公司榜单，希望 他们的创新疗法、技术会帮助越来越多的患者，过上更健康的生活。

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[2]FDA批准首个埃博拉病毒疫苗上市. Retrieved Dec 21, 2020, from https://med.sina.com/article_detail_100_2_75748.html

[3] SAGE公司开发首款产后抑郁症新药今日获批. Retrieved March 20, 2019, from https://med.sina.com/article_detail_103_2_62968.html

[4]重磅！仅用3月 FDA批准囊性纤维化突破性疗法，Retrieved Oct. 22, 2019, from 2https://med.sina.com/article_detail_103_2_73023.html

[5]Amgen\'s deCODE and Intermountain Healthcare to Run 500,000 Patient DNA Study. Retrieved Jun 18, 2019, from https://www.biospace.com/article/amgen-s-decode-genetics-and-intermountain-healthcare-team-up/

[6]ABCELLERA NAMED TO FAST COMPANY’S ANNUAL LIST OF THE WORLD’S MOST INNOVATIVE COMPANIES FOR 2020 . Retrieved March 10, 2020, from https://www.abcellera.com/news/2020-02-mostinnovativecompanies2020返回搜狐，查看更多

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